漢氏聯(lián)合干細(xì)胞科研成果系列專欄之九:受邀在《科學(xué)》學(xué)術(shù)期刊評(píng)述中國(guó)干細(xì)胞研究進(jìn)展

　　《科學(xué)》(Science)是全球最權(quán)威的學(xué)術(shù)期刊之一，能夠在《科學(xué)》上發(fā)表文章是科研工作者無(wú)上的榮耀，也是科研實(shí)力的最佳證明。

　　在很長(zhǎng)一段時(shí)期內(nèi)，中國(guó)的科學(xué)研究一直落后于西方發(fā)達(dá)國(guó)家，很少有科研成果可以在《科學(xué)》上發(fā)表。但隨著我國(guó)科學(xué)研究環(huán)境的不斷優(yōu)化，中國(guó)的科學(xué)研究有了長(zhǎng)足的進(jìn)步。

　　中國(guó)干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)

　　最近10多年，中國(guó)的生命科學(xué)研究，尤其是干細(xì)胞領(lǐng)域已處于國(guó)際領(lǐng)先地位。

　　在這一背景下，2012年《科學(xué)》曾出版一期增刊，專門報(bào)道中國(guó)干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)的研究現(xiàn)狀。這一增刊特意融入了中國(guó)元素，在封面寫了“再生”兩個(gè)漢字，充分體現(xiàn)了《科學(xué)》對(duì)中國(guó)干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域所取得成就的尊重。

　　這一期的增刊，邀請(qǐng)了數(shù)位在干細(xì)胞領(lǐng)域有重大影響力的中國(guó)科學(xué)家撰文，介紹中國(guó)干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)研究的進(jìn)展。

　　其中一位被邀請(qǐng)的科學(xué)家是北京漢氏聯(lián)合生物技術(shù)股份有限公司(簡(jiǎn)稱漢氏聯(lián)合)董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家-韓忠朝院士。

　　臨床級(jí)臍帶和胎盤干細(xì)胞庫(kù)

　　韓忠朝院士在《科學(xué)》雜志介紹了哪些進(jìn)展呢？

　　韓忠朝院士從臍帶血造血干細(xì)胞談起，介紹了圍產(chǎn)期臍帶和胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞制備技術(shù)的建立和存儲(chǔ)庫(kù)的組建，以及干細(xì)胞的臨床治療應(yīng)用。

　　從2002年開始，韓忠朝院士團(tuán)隊(duì)開始組建臨床級(jí)臍帶和胎盤干細(xì)胞庫(kù)。

　　這是一項(xiàng)首創(chuàng)性的工作，世界范圍內(nèi)沒(méi)有先例可以借鑒。

　　經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期的艱苦努力，團(tuán)隊(duì)在2006年終于成功建立臨床級(jí)臍帶和胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)。并且建立了臨床級(jí)臍帶和胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)體系，包括:表型、純度、生物活性、基因穩(wěn)定性、細(xì)菌污染、內(nèi)毒素含量、成瘤性、促瘤性等。

　　另外，團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了臍帶和胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床治療研究，包括系統(tǒng)性硬化癥(一種自身免疫性疾病)和重度2型糖尿病，均取得了良好的治療效果。

　　成功救治一位4歲小患者

　　在這次撰文中，重點(diǎn)描述了如何成功救治一位患有重型再生障礙性貧血的4歲男孩的故事。

　　什么是再生障礙性貧血？

　　再生障礙性貧血簡(jiǎn)稱再障，是一組由多種病因所致的骨髓造血功能衰竭性綜合征，以骨髓造血細(xì)胞增生減低和外周血全血細(xì)胞減少為特征，臨床以貧血、出血和感染為主要表現(xiàn)。確切病因尚未明確，再障發(fā)病可能與化學(xué)藥物、放射線、病毒感染及遺傳因素有關(guān)。

　　骨髓可以被視作是能夠生長(zhǎng)出各種血細(xì)胞的土壤。當(dāng)發(fā)生再生障礙性貧血時(shí)，土壤(骨髓)因各種原因變得越來(lái)越貧瘠了，不能再生長(zhǎng)出莊稼(血細(xì)胞)了。

　　臍帶血造血干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞共移植

　　在這位小患者出生時(shí)，研發(fā)團(tuán)隊(duì)為他同時(shí)保存了臍帶血造血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。

　　這位小患者在入院時(shí)病情嚴(yán)重，皮膚有多個(gè)出血點(diǎn)，口腔有潰瘍，并且持續(xù)發(fā)燒。入院后，血細(xì)胞計(jì)數(shù)仍不斷下降，并在住院第10天時(shí)發(fā)生重度全血細(xì)胞減少癥。

　　由于小患者的各項(xiàng)臨床指標(biāo)都很差，單純采取造血干細(xì)胞移植能成功救治的希望很渺茫。

　　為了提高救治的成功率，研發(fā)團(tuán)隊(duì)建議采用自體臍帶血造血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞共移植的方式來(lái)救治。

　　臨床醫(yī)療專家同意了這一方案，對(duì)小患者進(jìn)行了臍帶血造血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的共移植。

　　移植后，小患者的臨床癥狀迅速得到改善，造血功能在移植36天后得以恢復(fù)(如下圖)。

　　移植后小患者的血紅蛋白（HB）、RET（網(wǎng)織紅細(xì)胞）、BPC（血小板）、ANC（中性粒細(xì)胞）數(shù)量顯著提升

　　這是臍帶血造血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞共移植治療重度再生障礙性貧血的首次報(bào)道，對(duì)開發(fā)再生障礙性貧血治療新技術(shù)意義重大。

　　為什么兩種干細(xì)胞共移植，成功率會(huì)大大提升？

　　如果造血干細(xì)胞是能夠生長(zhǎng)出血細(xì)胞的種子，那么間充質(zhì)干細(xì)胞(能夠分泌大量營(yíng)養(yǎng)因子)就是肥料。播種的同時(shí)施以肥料，自然會(huì)促進(jìn)種子生長(zhǎng)發(fā)芽。

　　臨床級(jí)細(xì)胞庫(kù)技術(shù)促進(jìn)干細(xì)胞新藥開發(fā)

　　臨床級(jí)臍帶和胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)不僅是促進(jìn)干細(xì)胞臨床治療應(yīng)用的基礎(chǔ)，也為開發(fā)標(biāo)準(zhǔn)化干細(xì)胞藥物提供了可能。

　　在《科學(xué)》雜志報(bào)道6年后，2018年和2019年漢氏聯(lián)合有3款干細(xì)胞1類新藥分別收到中國(guó)藥監(jiān)局和法國(guó)藥監(jiān)局的新藥受理通知書。在干細(xì)胞新藥研發(fā)領(lǐng)域，中國(guó)真正走在了世界前列。

　　結(jié)語(yǔ)

　　中國(guó)在物理、化學(xué)、生物學(xué)等領(lǐng)域的發(fā)展起步晚，與世界先進(jìn)水平仍有較大差距。干細(xì)胞作為新興的醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)外的差距并不大。尤其是在臍帶和胎盤干細(xì)胞庫(kù)、規(guī)模化制備、新藥開發(fā)等方面，甚至處于世界領(lǐng)跑地位。

　　《科學(xué)》雜志之所以為中國(guó)的干細(xì)胞科技發(fā)展?fàn)顩r做專刊，也進(jìn)一步證明了中國(guó)在干細(xì)胞領(lǐng)域的科技實(shí)力。