肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），俗稱“漸凍癥”，被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一。這是一種罕見進行性神經(jīng)退行性疾病，主要影響皮層、腦干和脊髓中的運動神經(jīng)元，最終導致活動能力、肌肉控制能力、語言能力以及呼吸能力喪失。偉大的物理學家斯蒂芬·霍金是漸凍癥的典型代表。

　　霍金曾在有關干細胞的紀錄片中表示，“醫(yī)學界的新時代已經(jīng)近在眼前，新時代里，人體任何疾病都可醫(yī)治，全靠我們體內(nèi)那些擁有異能的細胞，它們叫干細胞。”干細胞具有強大的再生修復、增殖分化能力，又被譽為“萬能細胞”，科學家們也在持續(xù)探索研究用干細胞來治療漸凍癥。

　　還記得2014年那場風靡全球的“冰桶挑戰(zhàn)”嗎？世界各國明星都參與到了“冰桶挑戰(zhàn)”中，為“漸凍癥”科學研究籌集經(jīng)費。近期，哈佛大學干細胞先驅(qū)籌集9億元研發(fā)治療方案，應戰(zhàn)漸凍癥。QurAlis公司B輪融資獲得了多家知名機構8800 萬美元的投資，使公司募集資金總額達到1.355億美元（約9.317億人民幣）。這些投資主要用于細胞藥物研發(fā)，旨在“治愈" 肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥。

　　目前，干細胞治療漸凍癥進展已經(jīng)取得一定成果。近日，意大利諾瓦拉東皮埃蒙特大學轉(zhuǎn)化醫(yī)學系神經(jīng)科肌萎縮側(cè)索硬化中心的研究人員在《細胞治療》（CYTOTHERAPY）上發(fā)表了研究論文，間充質(zhì)干細胞移植可明顯延長肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者的長期生存期。

　　這項事后分析旨在闡述間充質(zhì)干細胞在ALS中的潛在長期作用，分析是基于該研究小組在2002年和2006年對ALS患者進行的兩項1期臨床試驗的數(shù)據(jù)。在這兩次連續(xù)的1期前瞻性、開放性、初步臨床試驗中，研究人員共招募了19名ALS患者。

　　在整個患病期間，研究人員對病人進行了跟蹤隨訪。并針對每個患者，研究人員使用ENCALS生存預測模型來計算診斷時的預期生存。然后，將預測的疾病持續(xù)時間與觀察到的存活率進行比較。結果顯示，使用ENCALS模型，研究人員預測到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的長期存活和12例患者的極長期存活。

　　整個組的預測和觀察生存期之間的差異是顯著的，證明平均預測生存期為70.79個月(標準差[SD]，27.53)，實際的平均觀察生存期為118.8個月(標準差，89.26) (P = 0.016)。換句話來說，相當于把生存期從不足6年提升到了10年，數(shù)據(jù)讓人驚艷！

　　迄今為止，19名患者中還有4名患者仍然健在。作者認為該研究代表了對ALS患者的間充質(zhì)干細胞移植存活率的首次非常長期的分析（最長長達20年），表明間充質(zhì)干細胞治療會減緩ALS的進展，并提高存活率。

　　隨著更多的相關研究持續(xù)，或許在不久的將來，干細胞將讓漸凍癥不再是絕癥。

　　本文為科普性知識，僅供學習、交流，請勿用于商業(yè)用途。

　　參考資料：

　　1、新一輪ALS“冰桶挑戰(zhàn)”來襲！哈佛干細胞先驅(qū)籌集9億元應戰(zhàn) 冉珊 動脈網(wǎng) 2023-03-27

　　2、Effect of mesenchymal stromal cell transplantation on long-term survival in amyotrophic lateral sclerosis, CYTOTHERAPY,2023.3.15

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