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基因療法讓色盲患者看到多彩世界

2016-11-073536點(diǎn)擊

來源：英國(guó)衛(wèi)報(bào)

        通過接受基因療法，兩只天生色盲的松鼠猴現(xiàn)在已經(jīng)能辨別顏色了。 這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)為治療一系列人類遺傳性眼病鋪平了道路，其中包括一些在世界范圍內(nèi)造成上百萬(wàn)人完全或部分失明的眼病。
 
        Sam和Dalton是兩只雄性松鼠猴，醫(yī)生稱，它們?cè)诮邮茉撝委熚鍌€(gè)月后，所看到的世界就是全彩的了。而松鼠猴這種動(dòng)物天生是看不到紅色的.這種治療針對(duì)的是眼睛“錐體”細(xì)胞，這類細(xì)胞是專門用來讓包括人在內(nèi)的動(dòng)物看到顏色的。錐體細(xì)胞的遺傳缺陷導(dǎo)致了色盲，這是人類最常見的一種基因疾病。這種病主要發(fā)生在男性中，大約5%的患者無法區(qū)分紅色和綠色。
 
        佛羅里達(dá)大學(xué)研究者 William Hauswirth 認(rèn)為：“雖然色盲對(duì)患者生活影響不是很大，但我們的研究表明，靈長(zhǎng)類動(dòng)物的錐體細(xì)胞疾病是可以治愈的，而且該療法很安全。對(duì)于研發(fā)針對(duì)那些導(dǎo)致失明的人類錐體疾病的療法，這一成果是極其令人鼓舞的。”研究者為這兩只松鼠猴注射了某種病毒，該病毒經(jīng)處理攜帶了修正過缺陷的基因。當(dāng)這種基因被注射到位于眼睛后部的視網(wǎng)膜后面時(shí)，會(huì)生成一種能感應(yīng)紅色光的蛋白質(zhì)。

        這些醫(yī)生花了10年時(shí)間來訓(xùn)練這兩只松鼠猴接受色視覺測(cè)試，這類測(cè)試是用來評(píng)估該療法療效的。這種測(cè)試類似于學(xué)生所接受的色視覺測(cè)試。在測(cè)試時(shí)，被測(cè)者要辨別出由彩色圓點(diǎn)組成的圖形，而這些圖形混雜在由大小不同、顏色各異的點(diǎn)構(gòu)成的背景中。

        根據(jù)《自然》雜志的報(bào)道，Sam 和Dalton在接受治療二十周后，就能首次區(qū)分綠色和紅色。該論文的合著者、華盛頓大學(xué)西雅圖分校的Jay Neitz指出：“這就好像兩只松鼠猴一覺醒來，看到了從未見過的顏色。毫無疑問，經(jīng)過治療的松鼠猴確實(shí)看到了它們以前看不到的那些顏色。”

        這些研究者已著手進(jìn)行臨床試驗(yàn)，檢測(cè)這種基因療法對(duì)一種罕見兒童失明癥的療效。

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