"基因療法"幫助一名美國9歲盲童神奇復(fù)明
| 來源：中國經(jīng)濟網(wǎng)綜合 |
| 《每日郵報》網(wǎng)站報道，一名生來就因病致盲的9歲美國男童在接受了注射手術(shù)后神奇復(fù)明。
長期以來，研究者一直在努力破解人體內(nèi)產(chǎn)生感光視覺細胞的密碼，一旦成功，可能會給很多盲人帶來福音，將是令人難以置信的偉大成就。該注射手術(shù)將特殊的基因植入人體內(nèi)，會在眼球后面產(chǎn)生感光色素，取代那些因病喪失的色素。 科里-哈斯有幸成為世界上第一個接受這種開創(chuàng)性的基因療法來直接治療眼睛的病人。目前他的視力與常人無異。科里-哈斯出生后不久就罹患先天性黑矇癥，不幸導(dǎo)致視力完全喪失。 美國賓夕法尼亞州醫(yī)學(xué)院的遺傳學(xué)家始終在默默地鉆研，堅定地支持著這項可能會給大量盲人帶來光明的革命性療法。這項開拓性療法成功治愈了5名小孩和7名成人，科里是其中之一。他們都患有先天性黑矇癥(Leber’s congenital amaurosis, LCA)。該病癥的幾率為8萬分之一，會導(dǎo)致從出生起視力就迅速惡化，直至完全失明。 這些孩子身上取得的進步最為明顯，他們現(xiàn)在都能夠成功通過一種“低亮度障礙測試”，而此前他們都無法通過。 科里手術(shù)前幾乎全盲，看不到教室的黑板，必須要借助巨大的電子屏幕板的幫助才能看到。而手術(shù)后無需幫助也能看到黑板，甚至可以和同學(xué)們玩耍了。 費城兒童醫(yī)院醫(yī)師凱瑟琳-海格表示，手術(shù)結(jié)果是“偉大壯觀的”。她說：“手術(shù)結(jié)果對于整個基因療法界都是振奮人心的。很多此前不可能復(fù)明的患者現(xiàn)在重新看到了希望。這些發(fā)現(xiàn)會使針對更普遍的視網(wǎng)膜疾病的基因療法迅速發(fā)展，就像老年性黃斑變性。” 賓夕法尼亞州醫(yī)學(xué)院眼科教授基恩-班尼特博士說：“第一批病人兩年前就開始接受基因療法，兩年來他們的狀況在不斷改進。這么引人注目的成就不僅為治療其他先天性視網(wǎng)膜疾病，也為治療更普通的視網(wǎng)膜退化打下堅實的基礎(chǔ)。” 班尼特博士認為最新的治療結(jié)果是建立在近20年來對遺傳性失明癥的基因研究基礎(chǔ)上的，該研究最初是在老鼠和狗的身上進行試驗的。 先天性黑矇是發(fā)生最早、最嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜病變， 出生時或出生后一年內(nèi)雙眼錐桿細胞功能完全喪失，導(dǎo)致嬰幼兒先天性盲。 |
