帕金森氏癥治療新發(fā)現(xiàn)
劍橋懷特海德生物醫(yī)學(xué)研究所的一支科研小組， 確定了一種化合物可以扭轉(zhuǎn)帕金森氏癥患者干細(xì)胞所產(chǎn)生的腦細(xì)胞的毒性，該研究論文發(fā)表在近日的《科學(xué)》雜志上。 該研究目前還處于早期階段，科學(xué)家們甚至還不能使用“藥品”這個(gè)詞來(lái)描述他們從200,000多種化合物中篩選出的這種小分子。不過(guò)，他們使用的方法證明了將多種生物技術(shù)結(jié)合在一起的效力。
懷特海德研究所主要負(fù)責(zé)人 Susan Lindquist 的實(shí)驗(yàn)室一直在努力使用面包酵母來(lái)模擬復(fù)雜的神經(jīng)退行性疾病。研究人員將酵母進(jìn)行工程設(shè)計(jì)， 使之過(guò)度生產(chǎn)蛋白質(zhì)α-突觸核蛋白（帕金森氏癥患者的大腦中形成的有毒的團(tuán)塊）。 與人腦細(xì)胞類(lèi)似，當(dāng)?shù)鞍踪|(zhì)形成集群時(shí)酵母發(fā)生了病變。然后，研究人員開(kāi)始尋找能能夠扭轉(zhuǎn)酵母病變的化合物，并給它們施藥。 其中多種化合物似乎都很有前途，其中的一種似乎能清除α-突觸核蛋白集群。研究人員將這種化合物用于蛔蟲(chóng)和小鼠腦細(xì)胞實(shí)驗(yàn)時(shí)都取得了可喜的成果。
Lindquist實(shí)驗(yàn)室的另一位科學(xué)家 Vikram Khurana 博士，招募了一批帕金森氏癥患者來(lái)獲取他們的皮膚樣本,并使用某種技術(shù)從這些皮膚樣本中制造出干細(xì)胞，進(jìn)一步制造出折磨帕金森氏癥患者的神經(jīng)元，由此獲得2012年諾貝爾獎(jiǎng)。
研究人員將新發(fā)現(xiàn)的這種化合物用于這些神經(jīng)元， 發(fā)現(xiàn)該化合物有逆轉(zhuǎn)病理的跡象，與在酵母細(xì)胞中發(fā)揮的功能一致。“這是一個(gè)真正的驚喜，”Khurana博士說(shuō),“現(xiàn)在整個(gè)團(tuán)隊(duì)都在致力于調(diào)整該化合物，做出一些化學(xué)改變，使它可以在動(dòng)物身上測(cè)試。”類(lèi)似的實(shí)驗(yàn)現(xiàn)在可以用來(lái)協(xié)助開(kāi)發(fā)各種用于神經(jīng)變性疾病治療的藥物，包括ALS（盧伽雷氏病）和阿爾茨海默氏癥。
