Nature:個性化iPS干細胞
來源:中國生物科技信息網(wǎng)
Nature雜志在線發(fā)表了來自西班牙巴薩羅那再生醫(yī)學中心,意大利,美國的研究者最新的干細胞研究文章,Disease-corrected haematopoietic progenitors from Fanconi anaemia induced pluripotent stem cells。
近期Cell Stem Cell發(fā)表了兩篇文章,為iPS技術(shù)走向臨床奠定了基礎,一篇是來自斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的丁盛(Sheng Ding,生物通譯),他用重組的蛋白就能誘導出多能干細胞。丁盛博士的這一成果在小鼠模型上得以驗證。時隔不久,哈佛大學的韓裔教授Kwang-Soo Kim小組成功地在人成纖維細胞中驗證這一技術(shù),文章也刊登在《Cell Stem Cell》上。
這兩項技術(shù)的突破無疑拉近了iPS走向臨床的距離。而Nature的這篇文章為定制個性化的iPS治療技術(shù)奠定了基礎。
用病人自身的細胞誘導iPS細胞用于治療可有效避免患者的免疫排斥問題。盡管科學界一直認同這一觀點,但是一直缺乏實證證實。在本研究中,研究小組用基因療法改造范可尼貧血癥患者異常的細胞(Fanconi貧血是一種罕見的隱性遺傳性疾病,臨床常以先天性畸形、進行性骨髓衰竭和遺傳性腫瘤傾向為主要表現(xiàn)而確診),之后用iPS技術(shù)誘導這些改造后的正常細胞,將其誘導成胚胎干細胞樣細胞,這些細胞與胚胎干細胞和正常人的iPS細胞沒有差別。
在經(jīng)過定向分化誘導這些細胞分化為正常的造血祖細胞,這些造血祖細胞表型正常。研究者認為,這些研究數(shù)據(jù)對iPS細胞在遺傳疾病治療具有指導意義,一旦時機成熟,研究者就能將這些成果轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實。