細(xì)胞藥品用于ALS、老年癡呆癥治療
利用干細(xì)胞技術(shù)， 約翰霍普金斯大學(xué)的研究人員與 Isis 制藥公司的合作者開發(fā)了一些新的化合物，這些物質(zhì)能阻止肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ ALS）和額顳葉癡呆癥中引起大腦損傷的毒性作用。 研究者從ALS患者的皮膚獲取誘導(dǎo)多能性干細(xì)胞，制作出神經(jīng)元。 ALS患者的C9ORF72基因發(fā)生了突變，會破壞體內(nèi)與正常的神經(jīng)元功能相關(guān)的蛋白質(zhì)的生成過程。C9ORF72基因突變在額顳葉癡呆癥中也有體現(xiàn)。額顳葉癡呆癥是僅次于阿耳滋海默氏病的第二大老年癡呆類型。 約翰霍普金斯大學(xué)和 Isis 的研究人員合作，通過導(dǎo)入正常的RNA，研究人員可以令突變的基因重新表達(dá)行使正常功能。Isis公司計(jì)劃用幾年時間進(jìn)一步完善該技術(shù)以便將其推向市場。
