英國(guó)使用干細(xì)胞治療罕見(jiàn)的皮膚疾病
The Test In Progress
據(jù)《阿拉伯時(shí)報(bào)》12月29日?qǐng)?bào)道，倫敦著名的大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）正在測(cè)試一項(xiàng)基于干細(xì)胞治療一種罕見(jiàn)皮膚病的措施。該臨床試驗(yàn)由倫敦國(guó)王學(xué)院與 GOSH 協(xié)作開(kāi)展，將招募10名患隱性營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）的兒童。 RDEB是一種罕見(jiàn)的遺傳疾病，表現(xiàn)為皮膚非常脆弱，因日常的輕微摩擦而反復(fù)發(fā)作水皰。當(dāng)孩子口腔和喉嚨起泡時(shí)，開(kāi)裂的傷口和傷口敷料會(huì)造成很大疼痛，咀嚼和吞咽食物也十分痛苦。
RDEB目前沒(méi)有治遼方式， 患兒需要每天護(hù)理傷口、眼睛和牙齒。 有些孩子還需要接受手部手術(shù)或咽喉擴(kuò)張手術(shù)，或者可能需要飼管以確保獲得足夠的營(yíng)養(yǎng)、鐵和能量補(bǔ)充品。他們的皮膚十分脆弱，尤其是手和腳可能引起疤痕，增加皮膚癌的風(fēng)險(xiǎn)。
間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)已被證明能歸巢到受傷組織并介導(dǎo)傷口愈合。研究人員希望間充質(zhì)干細(xì)胞能觸發(fā)多種生長(zhǎng)因子和細(xì)胞因子刺激傷口愈合 ,減少皮膚炎癥。本次I/II期臨床試驗(yàn)將測(cè)試間充質(zhì)干細(xì)胞治療的安全性和有效性，評(píng)估它們是否有助于降低疾病的嚴(yán)重程度，提高生活質(zhì)量。試驗(yàn)的前6個(gè)月，參與者將注射三次來(lái)自異體供者的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，隨訪期兩年。
倫敦大學(xué)國(guó)王學(xué)院John McGrath教授說(shuō)：“這次試驗(yàn)朝著開(kāi)發(fā)RDEB新療法邁進(jìn)了一大步。間充質(zhì)干細(xì)胞不能治愈RDEB，但我們希望它們能改善傷口愈合，使病情更加可忍受。”大奧蒙德街兒童醫(yī)院皮膚科醫(yī)生Anna Martinez說(shuō)：“我們很高興在這里運(yùn)行這個(gè)試驗(yàn)。我們已經(jīng)準(zhǔn)備了好幾個(gè)月，得到患者和家人的無(wú)限支持。RDEB 病人需要復(fù)雜的評(píng)估和治療，GOSH 裝備精良，采用最先進(jìn)的診斷技術(shù)及治療。尖端的裝備能夠更快更準(zhǔn)確地診斷，這意味著治療可以更早開(kāi)始，恢復(fù)時(shí)間可以更快，對(duì)患者及家屬的壓力更小。”
