廣西醫(yī)科大學(xué)一附院研究認(rèn)為——干細(xì)胞移植可助地貧患者重建造血系統(tǒng)
來(lái)源：健康報(bào)
本報(bào)訊 記者潘少波日前從廣西醫(yī)科大學(xué)一附院獲悉，由該院血液內(nèi)科專家團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)20年研究完成的廣西地中海貧血臨床治療項(xiàng)目，因推出全新的造血干細(xì)胞移植等治療手段，新近榮獲2012年度廣西壯族自治區(qū)科技進(jìn)步獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)。
廣西是地中海貧血的高發(fā)區(qū)。該專家團(tuán)隊(duì)推出的全新綜合治療手段——采用最新現(xiàn)代化規(guī)則輸血，祛鐵治療；采用造血干細(xì)胞移植手術(shù)和基因調(diào)控治療等方式進(jìn)行 臨床綜合治療。具體內(nèi)容包括3個(gè)方面。一是造血干細(xì)胞移植，通過(guò)重建一個(gè)新的正常造血系統(tǒng)來(lái)糾正因珠蛋白鏈合成異常而導(dǎo)致溶血的造血干細(xì)胞的遺傳缺陷來(lái)根 治地貧。在移植預(yù)處理上采用馬利蘭、環(huán)磷酰胺及氟達(dá)拉濱三聯(lián)方案；在移植物抗宿主病預(yù)防方面采用環(huán)孢素、甲氨蝶呤、抗胸腺細(xì)胞球蛋白、霉酚酸酯四聯(lián)方案。 目前，該院已移植71例，治愈64例，治愈率達(dá)90%，效果優(yōu)于國(guó)內(nèi)外相關(guān)報(bào)道。二是地中海的祛鐵治療。該院龍桂芳教授等率先在國(guó)內(nèi)給地貧患者開(kāi)展注射去 鐵胺祛鐵治療；2005年，賴永榕教授等率先在國(guó)內(nèi)開(kāi)展新型口服祛鐵劑—地拉羅司治療地貧的臨床研究。使數(shù)以千計(jì)的地貧患者得到規(guī)范的祛鐵治療，改善生存 質(zhì)量、延長(zhǎng)壽命。三是基因治療的基礎(chǔ)及臨床研究。該院于2004年在國(guó)內(nèi)率先報(bào)道羥基脲對(duì)治療中間型β—地貧以及HbE復(fù)合β—地貧有顯著臨床療 效，2009年在國(guó)際上率先報(bào)導(dǎo)脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染反義核酸能夠抑制β—地貧的α珠蛋白基因，改善α與非α珠蛋白肽鏈的平衡，減少紅細(xì)胞的凋亡，成為臨床治療β— 地貧的新方法。
據(jù)賴永榕介紹，對(duì)地貧患者而言，有條件的應(yīng)盡快做造血干細(xì)胞移植手術(shù)，因?yàn)槟昙o(jì)越小，對(duì)身體損害就越小。該項(xiàng)目通過(guò) 創(chuàng)建獨(dú)特有效的移植方案，使干細(xì)胞移植治療重型地貧3年總生存率達(dá)91.8%，3年無(wú)病生存率達(dá)89.2%，移植排斥及相關(guān)死亡率均低于國(guó)內(nèi)外有關(guān)統(tǒng)計(jì)， 移植療效達(dá)國(guó)際先進(jìn)水平。
廣西是地中海貧血的高發(fā)區(qū)。該專家團(tuán)隊(duì)推出的全新綜合治療手段——采用最新現(xiàn)代化規(guī)則輸血，祛鐵治療；采用造血干細(xì)胞移植手術(shù)和基因調(diào)控治療等方式進(jìn)行 臨床綜合治療。具體內(nèi)容包括3個(gè)方面。一是造血干細(xì)胞移植，通過(guò)重建一個(gè)新的正常造血系統(tǒng)來(lái)糾正因珠蛋白鏈合成異常而導(dǎo)致溶血的造血干細(xì)胞的遺傳缺陷來(lái)根 治地貧。在移植預(yù)處理上采用馬利蘭、環(huán)磷酰胺及氟達(dá)拉濱三聯(lián)方案；在移植物抗宿主病預(yù)防方面采用環(huán)孢素、甲氨蝶呤、抗胸腺細(xì)胞球蛋白、霉酚酸酯四聯(lián)方案。 目前，該院已移植71例，治愈64例，治愈率達(dá)90%，效果優(yōu)于國(guó)內(nèi)外相關(guān)報(bào)道。二是地中海的祛鐵治療。該院龍桂芳教授等率先在國(guó)內(nèi)給地貧患者開(kāi)展注射去 鐵胺祛鐵治療；2005年，賴永榕教授等率先在國(guó)內(nèi)開(kāi)展新型口服祛鐵劑—地拉羅司治療地貧的臨床研究。使數(shù)以千計(jì)的地貧患者得到規(guī)范的祛鐵治療，改善生存 質(zhì)量、延長(zhǎng)壽命。三是基因治療的基礎(chǔ)及臨床研究。該院于2004年在國(guó)內(nèi)率先報(bào)道羥基脲對(duì)治療中間型β—地貧以及HbE復(fù)合β—地貧有顯著臨床療 效，2009年在國(guó)際上率先報(bào)導(dǎo)脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染反義核酸能夠抑制β—地貧的α珠蛋白基因，改善α與非α珠蛋白肽鏈的平衡，減少紅細(xì)胞的凋亡，成為臨床治療β— 地貧的新方法。
據(jù)賴永榕介紹，對(duì)地貧患者而言，有條件的應(yīng)盡快做造血干細(xì)胞移植手術(shù)，因?yàn)槟昙o(jì)越小，對(duì)身體損害就越小。該項(xiàng)目通過(guò) 創(chuàng)建獨(dú)特有效的移植方案，使干細(xì)胞移植治療重型地貧3年總生存率達(dá)91.8%，3年無(wú)病生存率達(dá)89.2%，移植排斥及相關(guān)死亡率均低于國(guó)內(nèi)外有關(guān)統(tǒng)計(jì)， 移植療效達(dá)國(guó)際先進(jìn)水平。
