廣西醫(yī)科大學(xué)一附院研究認為——干細胞移植可助地貧患者重建造血系統(tǒng)
來源：健康報
本報訊 記者潘少波日前從廣西醫(yī)科大學(xué)一附院獲悉，由該院血液內(nèi)科專家團隊歷經(jīng)20年研究完成的廣西地中海貧血臨床治療項目，因推出全新的造血干細胞移植等治療手段，新近榮獲2012年度廣西壯族自治區(qū)科技進步獎一等獎。
廣西是地中海貧血的高發(fā)區(qū)。該專家團隊推出的全新綜合治療手段——采用最新現(xiàn)代化規(guī)則輸血，祛鐵治療；采用造血干細胞移植手術(shù)和基因調(diào)控治療等方式進行 臨床綜合治療。具體內(nèi)容包括3個方面。一是造血干細胞移植，通過重建一個新的正常造血系統(tǒng)來糾正因珠蛋白鏈合成異常而導(dǎo)致溶血的造血干細胞的遺傳缺陷來根 治地貧。在移植預(yù)處理上采用馬利蘭、環(huán)磷酰胺及氟達拉濱三聯(lián)方案；在移植物抗宿主病預(yù)防方面采用環(huán)孢素、甲氨蝶呤、抗胸腺細胞球蛋白、霉酚酸酯四聯(lián)方案。 目前，該院已移植71例，治愈64例，治愈率達90%，效果優(yōu)于國內(nèi)外相關(guān)報道。二是地中海的祛鐵治療。該院龍桂芳教授等率先在國內(nèi)給地貧患者開展注射去 鐵胺祛鐵治療；2005年，賴永榕教授等率先在國內(nèi)開展新型口服祛鐵劑—地拉羅司治療地貧的臨床研究。使數(shù)以千計的地貧患者得到規(guī)范的祛鐵治療，改善生存 質(zhì)量、延長壽命。三是基因治療的基礎(chǔ)及臨床研究。該院于2004年在國內(nèi)率先報道羥基脲對治療中間型β—地貧以及HbE復(fù)合β—地貧有顯著臨床療 效，2009年在國際上率先報導(dǎo)脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染反義核酸能夠抑制β—地貧的α珠蛋白基因，改善α與非α珠蛋白肽鏈的平衡，減少紅細胞的凋亡，成為臨床治療β— 地貧的新方法。
據(jù)賴永榕介紹，對地貧患者而言，有條件的應(yīng)盡快做造血干細胞移植手術(shù)，因為年紀越小，對身體損害就越小。該項目通過 創(chuàng)建獨特有效的移植方案，使干細胞移植治療重型地貧3年總生存率達91.8%，3年無病生存率達89.2%，移植排斥及相關(guān)死亡率均低于國內(nèi)外有關(guān)統(tǒng)計， 移植療效達國際先進水平。
廣西是地中海貧血的高發(fā)區(qū)。該專家團隊推出的全新綜合治療手段——采用最新現(xiàn)代化規(guī)則輸血，祛鐵治療；采用造血干細胞移植手術(shù)和基因調(diào)控治療等方式進行 臨床綜合治療。具體內(nèi)容包括3個方面。一是造血干細胞移植，通過重建一個新的正常造血系統(tǒng)來糾正因珠蛋白鏈合成異常而導(dǎo)致溶血的造血干細胞的遺傳缺陷來根 治地貧。在移植預(yù)處理上采用馬利蘭、環(huán)磷酰胺及氟達拉濱三聯(lián)方案；在移植物抗宿主病預(yù)防方面采用環(huán)孢素、甲氨蝶呤、抗胸腺細胞球蛋白、霉酚酸酯四聯(lián)方案。 目前，該院已移植71例，治愈64例，治愈率達90%，效果優(yōu)于國內(nèi)外相關(guān)報道。二是地中海的祛鐵治療。該院龍桂芳教授等率先在國內(nèi)給地貧患者開展注射去 鐵胺祛鐵治療；2005年，賴永榕教授等率先在國內(nèi)開展新型口服祛鐵劑—地拉羅司治療地貧的臨床研究。使數(shù)以千計的地貧患者得到規(guī)范的祛鐵治療，改善生存 質(zhì)量、延長壽命。三是基因治療的基礎(chǔ)及臨床研究。該院于2004年在國內(nèi)率先報道羥基脲對治療中間型β—地貧以及HbE復(fù)合β—地貧有顯著臨床療 效，2009年在國際上率先報導(dǎo)脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染反義核酸能夠抑制β—地貧的α珠蛋白基因，改善α與非α珠蛋白肽鏈的平衡，減少紅細胞的凋亡，成為臨床治療β— 地貧的新方法。
據(jù)賴永榕介紹，對地貧患者而言，有條件的應(yīng)盡快做造血干細胞移植手術(shù)，因為年紀越小，對身體損害就越小。該項目通過 創(chuàng)建獨特有效的移植方案，使干細胞移植治療重型地貧3年總生存率達91.8%，3年無病生存率達89.2%，移植排斥及相關(guān)死亡率均低于國內(nèi)外有關(guān)統(tǒng)計， 移植療效達國際先進水平。
