治療鐮狀細(xì)胞貧血病走向臨床試驗(yàn)
加州大學(xué)洛杉磯分校再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞研究中心發(fā)布消息稱(chēng)，將抗鐮基因插入鐮狀細(xì)胞貧血患者自體骨髓源造血干細(xì)胞內(nèi)科治療鐮狀細(xì)胞貧血病。該項(xiàng)研究由Donald Kohn教授主持，論文在線(xiàn)發(fā)表在近日的Clinical Investigation雜志。
鐮狀細(xì)胞貧血病者的血液紅細(xì)胞表現(xiàn)為鐮刀狀，其攜帶氧的功能只有正常紅細(xì)胞的一半。這是一種常染色體隱性遺傳病，由于β球蛋白基因突變而導(dǎo)致紅細(xì)胞從柔韌的圓形變成僵硬的鐮形。正常紅細(xì)胞能輕松地穿過(guò)最細(xì)的毛細(xì)血管，攜帶氧氣到達(dá)肺、肝臟、腎臟等器官。但是鐮形的紅細(xì)胞結(jié)構(gòu)僵硬，在通過(guò)毛細(xì)血管時(shí)會(huì)受阻。目前的治療措施主要是將供者的造血干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，但通常會(huì)引起嚴(yán)重的排斥反應(yīng)，只有小部分癥狀十分嚴(yán)重的兒童進(jìn)行了移植治療。
Donald Kohn教授和他的同事從患者自體獲取造血干細(xì)胞，插入抗鐮變的基因，然后再將抗鐮變的造血干細(xì)胞移植到患者的骨髓。旨在利用干細(xì)胞的自我更新潛能產(chǎn)生源源不斷的健康紅細(xì)胞。因?yàn)闊o(wú)需進(jìn)行配對(duì)，避免了供體細(xì)胞的排斥反應(yīng)。而試驗(yàn)結(jié)果也沒(méi)有讓人失望，慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)能夠在鐮狀細(xì)胞貧血病患者的骨髓祖細(xì)胞內(nèi)持續(xù)表達(dá)抗鐮β球蛋白基因，紅細(xì)胞的生理參數(shù)得以改善。與此同時(shí)，試驗(yàn)室培養(yǎng)的抗鐮變?cè)煅杉?xì)胞產(chǎn)生正常紅細(xì)胞的速度足夠臨床上使病人得到非常大的改善，而且這些新的紅細(xì)胞壽命比鐮形細(xì)胞長(zhǎng)，也可以提高療效。
加州大學(xué)洛杉磯分校再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞研究中心已針對(duì)該研究成功建立基金會(huì)，該項(xiàng)突破性的基因技術(shù)計(jì)劃在2014年初進(jìn)入臨床試驗(yàn)。
文章來(lái)源：漢氏聯(lián)合干細(xì)胞
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