干細(xì)胞移植對罕見腦疾病有明顯療效
StemCells 公司最近公布了對四名佩 - 梅病（Pelizaeus-Merzbacher disease，PMD）患者進(jìn)行干細(xì)胞移植后的跟蹤數(shù)據(jù)。于2012年2月結(jié)束的此次試驗為期兩年，是StemCells公司用其研發(fā)的HuCNS-SC（純化的人類神經(jīng)干細(xì)胞）治療佩-梅病的I期臨床試驗，取得了顯著效果。
佩 - 梅病是一種罕見的遺傳性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良性疾病， 由于基因缺陷， 導(dǎo)致大腦中髓磷脂不足，最終導(dǎo)致神經(jīng)功能的逐漸喪失和死亡。 臨床表現(xiàn)為異常的眼球運動、小腦共濟(jì)失調(diào)及智力發(fā)育遲緩等癥狀體征。
為期兩年的數(shù)據(jù)表明， 患者進(jìn)行HuCNS-SC移植2年后，髓鞘的形成比移植1年后更加明顯；同時，患者移植1年后所獲得的神經(jīng)功能臨床收益， 在2年后仍能繼續(xù)維持，并且未出現(xiàn)安全性問題。目前，StemCells公司正與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）協(xié)商，以期進(jìn)行該治療方法的下一步研究，為廣泛的中樞神經(jīng)系統(tǒng)紊亂疾病的治療提供了希望。
本文來源：漢氏聯(lián)合胎盤干細(xì)胞庫
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