干細胞注射治療ALS癥臨床試驗
插圖：功能正常的神經(jīng)元
埃默里大學(xué)和密歇根大學(xué)的研究人員開始了一項具有里程碑意義的研究：用人類神經(jīng)干細胞治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS或盧伽雷氏癥）的臨床試驗。 肌萎縮性側(cè)索硬化癥是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，會導(dǎo)致大腦和脊髓中控制肌肉運動的運動神經(jīng)元的惡化。隨著病情的發(fā)展，患者失去的走路、說話和呼吸的能力。
這是美國開展的將干細胞注射到患者脊髓治療ALS的首次臨床試驗。I期臨床試驗，由埃默里大學(xué)獨立進行，共18名ALS患者參與試驗，目的是評估神經(jīng)干細胞注射到患者脊髓的安全性。 其中前12名患者接受腰脊髓或較低區(qū)域的干細胞注射。 在美國食品藥品監(jiān)督管理局根據(jù)試驗數(shù)據(jù)確認安全性后，研究人員對其他六名患者進行頸脊髓或較高區(qū)域的干細胞注射。 此次的II期臨床試驗中， 共15名患者參與。 前12名患者將只接受頸脊髓干細胞注射；后 3 名患者頸脊髓和腰脊髓都接受注射。 注射的次數(shù)和每次注射的細胞都將增加。執(zhí)行此次試驗的埃默里大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)外科醫(yī)師 Nicholas Boulis說“第二階段的試驗將有助于我們更好地理解是否更多的細胞注射次數(shù)和細胞數(shù)量可以改善病人狀況。”
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