神經(jīng)干細(xì)胞移植治療ALS安全可行
密歇根大學(xué)Feldman等研究者，首次報道了使用人類脊髓源性神經(jīng)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的可行性與安全性研究的研究結(jié)果。文章發(fā)表在Ann Neurol雜志。ALS，一種以運動神經(jīng)元變性為特征的致命的神經(jīng)退行性疾病， 目前尚無有效治療措施， 近年來應(yīng)用干細(xì)胞治療ALS的研究日益增多。
干細(xì)胞本身具有分化潛能，可能替代損失的運動神經(jīng)元細(xì)胞，提供神經(jīng)營養(yǎng)因子的支持，并且改善疾病的微環(huán)境。體內(nèi)體外的實驗研究結(jié)果均支持干細(xì)胞移植療法。 該項“開放式的人類神經(jīng)干細(xì)胞移植治ALS”第1階段研究于2009年經(jīng)過美國食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，評估干細(xì)胞移植到腰椎和/或頸椎脊髓區(qū)域治療ALS的安全性和可行性。
最初試驗選擇了12例 ALS 患者，分別接受頸椎椎管內(nèi)神經(jīng)干細(xì)胞注射和腰椎注射。所有注射使用一種新穎的注射裝置，每次注射100,000神經(jīng)干細(xì)胞。12例移植案例未出現(xiàn)嚴(yán)重的不良反應(yīng)。評估包括詳細(xì)的術(shù)前和術(shù)后神經(jīng)功能預(yù)后的測量。連續(xù)隨訪結(jié)果顯示頸椎注射過程耐受性良好，患者病情都沒有加重，表明頸椎和雙定位方法的安全性和可行性。 分析預(yù)后數(shù)據(jù)，初步發(fā)現(xiàn)了干細(xì)胞生物活性的潛在窗口期，并確定臨床評估手段與萎縮側(cè)索硬化癥功能評分量表修訂版關(guān)系緊密。該論文首次報道了 ALS患者接受頸髓雙定位移植方法的安全性與可行性，提示未來研究應(yīng)進(jìn)一步確定細(xì)胞的使用劑量并且對療效進(jìn)行評估。
