Cell Stem Cell：基因組編輯平臺(tái)快速高效敲除干細(xì)胞基因
美國(guó)斯隆-凱特琳研究所等處的研究人員創(chuàng)建了一種多能干細(xì)胞基因組編輯平臺(tái)：iCRISPR。這一平臺(tái)能快速高效地敲除干細(xì)胞中的基因，而且還能在干細(xì)胞分化過(guò)程中進(jìn)行階段特異性的基因敲除，這在人類(lèi)疾病復(fù)雜病理研究中意義非凡。相關(guān)文章發(fā)表在6月12日的《 Cell Stem Cell 》雜志。
人體多能干細(xì)胞不僅能被用于臨床的再生研究應(yīng)用中，而且也能作為解析復(fù)雜性狀和特征的獨(dú)特平臺(tái)，闡明其背后的基因和分子途徑。為了實(shí)現(xiàn)這一目的，科學(xué)家們開(kāi)發(fā)了多種遺傳操控方法，但是這些方法依然存在各種問(wèn)題，急需快速，具有可操控性的生物學(xué)手段。
在這項(xiàng)新研究中， 研究人員就利用 CRISPR 和 TALEN 兩種基因組編輯技術(shù)， 研發(fā)出了一種人類(lèi)多能干細(xì)胞基因組編輯平臺(tái) —— iCRISPR。iCRISPR能用于基因功能喪失研究中，快速高效地敲除人體多能干細(xì)胞中的等位基因，也可以針對(duì)一些精確的疾病模型，通過(guò)特定的核苷酸變換，進(jìn)行多能干細(xì)胞純合體敲除。通過(guò)進(jìn)一步實(shí)驗(yàn)，研究人員驗(yàn)證了雙重和三重基因敲除人體多能干細(xì)胞系一步法的有效性，同時(shí)也證明了在多能干細(xì)胞分化過(guò)程中能進(jìn)行階段特異性誘導(dǎo)基因敲除，這對(duì)于發(fā)育生物學(xué)研究來(lái)說(shuō)意義重大。
由此研究人員指出，iCRISPR 平臺(tái)尤其適合用于解析人類(lèi)疾病研究中的復(fù)雜遺傳相互作用，以及多效性基因功能，這將有助于進(jìn)行人體多能干細(xì)胞高通量遺傳分析。
