Cell Stem Cell：基因組編輯平臺快速高效敲除干細胞基因
美國斯隆-凱特琳研究所等處的研究人員創(chuàng)建了一種多能干細胞基因組編輯平臺：iCRISPR。這一平臺能快速高效地敲除干細胞中的基因，而且還能在干細胞分化過程中進行階段特異性的基因敲除，這在人類疾病復雜病理研究中意義非凡。相關文章發(fā)表在6月12日的《 Cell Stem Cell 》雜志。
人體多能干細胞不僅能被用于臨床的再生研究應用中，而且也能作為解析復雜性狀和特征的獨特平臺，闡明其背后的基因和分子途徑。為了實現(xiàn)這一目的，科學家們開發(fā)了多種遺傳操控方法，但是這些方法依然存在各種問題，急需快速，具有可操控性的生物學手段。
在這項新研究中， 研究人員就利用 CRISPR 和 TALEN 兩種基因組編輯技術， 研發(fā)出了一種人類多能干細胞基因組編輯平臺 —— iCRISPR。iCRISPR能用于基因功能喪失研究中，快速高效地敲除人體多能干細胞中的等位基因，也可以針對一些精確的疾病模型，通過特定的核苷酸變換，進行多能干細胞純合體敲除。通過進一步實驗，研究人員驗證了雙重和三重基因敲除人體多能干細胞系一步法的有效性，同時也證明了在多能干細胞分化過程中能進行階段特異性誘導基因敲除，這對于發(fā)育生物學研究來說意義重大。
由此研究人員指出，iCRISPR 平臺尤其適合用于解析人類疾病研究中的復雜遺傳相互作用，以及多效性基因功能，這將有助于進行人體多能干細胞高通量遺傳分析。
