干細胞是一類具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞群體，可以進一步分化成為各種不同的組織細胞，從而構成機體各種復雜的組織和器官，為許多重大疾病的有效治療提供了新的思路和工具。基于干細胞的再生醫(yī)學已成為治愈許多重要疾病最終途徑，成為新一輪科技競爭和醫(yī)學革命的一個重要核心。

       此前，我國干細胞領域的基礎與應用基礎研究都取得了長足的進展，但是干細胞轉化和臨床應用領域卻面臨著“一放就亂、一管就死”的尷尬困境。多年來，中國干細胞移植和治療已經(jīng)有大量的臨床應用，但由于種種原因，干細胞臨床應用以及干細胞制品研發(fā)領域亂象叢生，大多處于無規(guī)可尋，無法可依的狀態(tài)，中國干細胞臨床和管理多年來一直在國際上背負著無規(guī)、無序的惡名。要改變目前的現(xiàn)狀，干細胞臨床研究與應用的標準化和規(guī)范化管理至關重要。

       干細胞及其轉化應用是當今國際生命科學與生物技術研究的前沿和制高點，已經(jīng)引起各國政府、科學界、企業(yè)界以及廣大公眾的極大關注。以美國為例，美國政府2005年就通過了聯(lián)邦政府再生醫(yī)學倡議書，用來規(guī)劃美國到2020年以及2040年的干細胞與再生醫(yī)學研究目標，并總共投入約40億美元用于干細胞與再生醫(yī)學的研究;加州政府也通過71號提案，投入30億美金，全力支持加州再生醫(yī)學的研究;新澤西州政府也投資3.8億美元進行干細胞研究。2006年，美國NIH還在威斯康星建立了依托于WiCell Institute的國家干細胞庫。在這些政策的指導與支持下，包括美國哈佛干細胞研究所(HSCI)、加州干細胞研究所(CIRM)、及日本京都大學iPS細胞研究與應用中心(CiRA)等一批研究單元都已經(jīng)成為國際知名的干細胞研究機構，研究方向涵蓋了干細胞與再生醫(yī)學的多個領域。在歐美，這些核心技術多數(shù)通過研究機構的專門技術轉化機構向企業(yè)轉化，正成為生物醫(yī)學領域經(jīng)濟增長的重要動力。

       我國也較早通過《國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要(2006～2020年)》，對干細胞研究及相關的細胞治療作了重要戰(zhàn)略部署。設立了與干細胞相關的973、863、干細胞研究重大研究計劃、中國科學院干細胞與再生醫(yī)學戰(zhàn)略性科技先導專項等科技專項，累計支持經(jīng)費超過34.5億元。過去十年間，干細胞領域論文發(fā)表數(shù)量增長超過了20倍，目前躋身國際第2位，一批研究機構進入了國際干細胞領域研究機構的前20位，中國科學院排名國際干細胞研究機構的第4位;相關國際授權專利排名第6位;干細胞的臨床實驗數(shù)量也已經(jīng)躋身于國際前十位;但目前國際在研的干細胞藥物共489種，中國僅有9種，無緣前十位先進國家的行列。

       從產(chǎn)業(yè)鏈和與之相關的創(chuàng)新鏈來看，我國干細胞研究與產(chǎn)業(yè)脫節(jié)，干細胞相關產(chǎn)業(yè)過于單一，主要以干細胞采集和存儲業(yè)務為主，單純依靠資源、數(shù)量擴張增加盈利，并沒有形成完善的產(chǎn)業(yè)鏈。同時相關法規(guī)、標準也不健全，使我國干細胞行業(yè)在國際上的核心競爭力嚴重不足。

國際干細胞臨床監(jiān)管措施與趨勢

       隨著干細胞基礎研究的日趨完善，以及世界范圍內對干細胞臨床應用重視程度的日益提高，在多國科學家的參與下，國際干細胞研究學會(ISSCR)于2008年制定了《干細胞臨床轉化指南》，為干細胞轉化研究參與者、臨床科學家及有關的國際機構管理人員提出了干細胞臨床轉化研究應遵守的建議。2009年，國際干細胞組織(ISCF)制定了《人胚胎干細胞建庫和供應指南》，規(guī)范人胚胎干細胞的質量控制原則和干細胞庫的建設原則，成為人胚胎干細胞的臨床轉化在細胞質量控制方面的國際參考依據(jù)，已經(jīng)被大多數(shù)的成員國采納應用。

       在遵循國際干細胞組織制定的原則的基礎上，一些國家也根據(jù)具體的國情制定了相關的干細胞臨床研究和應用的管理政策，規(guī)范干細胞由基礎研究向臨床應用的轉化。其中美國的監(jiān)管最為嚴格，將干細胞作為醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管，所以從原材料的捐獻到細胞的培養(yǎng)鑒別以及鑒定都必須符合美國食品和藥物管理局對人用治療性產(chǎn)品的管理。歐盟將干細胞治療作為新型醫(yī)療技術產(chǎn)品監(jiān)管，和美國相比，相對比較寬松。日本和韓國的監(jiān)管最為寬松，在特定種類的干細胞臨床應用時，科研專家和醫(yī)院醫(yī)生在對風險和效果進行專業(yè)評估后，可以采取快速追蹤途徑。當然，他們依然出臺了一些補充政策來保證干細胞臨床應用的安全性。

       美國如此嚴格的監(jiān)管政策，很大程度上限制了干細胞的臨床應用，NIH收錄的大部分以基礎研究和臨床應用為目的人ES細胞系無法作為醫(yī)療產(chǎn)品上市和應用。但即使在如此嚴格的調控下，美國FDA仍然批準了多款干細胞產(chǎn)品的臨床試驗，如Geron公司用于治療脊髓損傷的人胚胎干細胞分化得到的少突膠質細胞，美國先進干細胞公司用于治療年齡相關性視網(wǎng)膜黃斑變性的，人胚胎干細胞分化獲得的視網(wǎng)膜色素上皮細胞等。

       而在中國，目前還沒有一例與干細胞相關的產(chǎn)品獲批。為促進干細胞應用安全和有效地發(fā)展，2013年，衛(wèi)生部網(wǎng)站公布了關于干細胞臨床應用管理條例的征求意見稿，包括《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》、《干細胞臨床試驗研究管理辦法(試行)》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》。這些管理條例對干細胞制劑和干細胞研究基地提出了明確要求，但目前尚未出臺。

建議：盡早建立和發(fā)布干細胞臨床標準與管理規(guī)范

       在干細胞從實驗室研究走向臨床治療的過程中，必須堅持干細胞臨床治療的標準化和規(guī)范化管理。這種標準化和規(guī)范化涉及干細胞的獲得、干細胞的鑒定與純化、干細胞的體外培養(yǎng)、干細胞的致瘤性和免疫原性檢測、干細胞的體內回輸治療和療效評估等各個環(huán)節(jié)。

       其中，干細胞的獲得需要建立相應的規(guī)范以保障倫理、道德及捐獻者的知情權;干細胞鑒定與純化需要建立細致的細胞標志物鑒定標準，分離得到具有醫(yī)療價值的細胞亞群;干細胞的體外培養(yǎng)需要確保培養(yǎng)過程中干細胞保持正常的核型與功能;干細胞的安全性和免疫原性需要規(guī)范標準的細胞才能用于臨床治療。只有堅持標準化和規(guī)范化，才能確保更安全的干細胞治療和更客觀可靠的療效評估，為干細胞臨床應用提供更有價值的參考。

基于這些情況，我們建議：

       1、加強政府統(tǒng)籌，布局干細胞研究與臨床工作 積極面向世界科技前沿，面向國家重大需求，面向國民經(jīng)濟主戰(zhàn)場，加強政府導向，統(tǒng)籌布局干細胞研究與臨床工作。針對產(chǎn)業(yè)鏈與創(chuàng)新鏈嚴重脫節(jié)的現(xiàn)狀，盡快制定頒布國家干細胞研究與轉化應用規(guī)劃，盡快提升中國干細胞的核心競爭力。政府主導制訂行業(yè)標準，由藥品監(jiān)督管理部門通過技術標準對其安全性和有效性進行嚴格控制。設立獨立的細胞產(chǎn)品審評部門和建設具有權威性的國家咨詢專家?guī)?頒布干細胞臨床轉化管理規(guī)范和標準，明確行政審批程序，給干細胞產(chǎn)業(yè)“松綁”;開辟干細胞新藥綠色通道，罕見病孤兒藥特許通道，建立有區(qū)別于化學藥和常規(guī)生物制品的審評體系。

2、充分發(fā)揮干細胞庫的作用和潛在價值

       國家和有關企業(yè)已經(jīng)先后設立了包括胚胎干細胞庫和成體干細胞庫在內的眾多干細胞資源庫。其中北京干細胞庫已建立了符合國際臨床級干細胞要求的無異源性污染、無飼養(yǎng)層培養(yǎng)的人的胚胎干細胞系和成體來源的臨床級成體干細胞，不僅達到了國際干細胞臨床準入標準，也已經(jīng)通過中國食品藥品檢定研究院的質量復核，為干細胞的臨床轉化提供了可能和支撐。亟待通過國家立法，推動在未來干細胞臨床試驗和臨床應用中的臨床級干細胞準入和質量監(jiān)測制度，利用好寶貴的干細胞庫資源，避免大量的低水平投入和重復建設。

3、進一步加強臨床前研究和臨床實驗工作

       中國干細胞研究的亂象很大程度上來源于缺乏充分的基礎研究和臨床研究數(shù)據(jù)。科學、規(guī)范、標準的臨床前研究和臨床實驗對未來的干細胞產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展至關重要，應該在科研規(guī)劃和臨床研究中著力強化臨床前研究和臨床實驗的要求和標準，作為干細胞審批與備案的重要依據(jù)。

       充分發(fā)揮政府職能，對干細胞臨床應用涉及到的相關產(chǎn)業(yè)，給予不同的扶植政策，調動科研單位、臨床單位和企業(yè)的積極性，開展科學、有序、規(guī)范的干細胞研究和臨床應用，為解決人口健康的重大需求，推動社會進步和發(fā)展做出貢獻！