為了紀念發(fā)現(xiàn)帕金森疾病的醫(yī)生詹姆斯·帕金森博士，歐洲帕金森病聯(lián)合會從1997年開始，將每年他的生日——4月11日定為“世界帕金森病日”。

　　什么是帕金森病？
　　
　　帕金森病是一種常見于中老年的神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，多在60歲以后發(fā)病。主要表現(xiàn)為患者動作緩慢,手腳或身體其它部分的震顫,身體失去了柔軟性,變得僵硬。
　　
　　全球約有700萬至1000萬人受帕金森的影響，如拳王阿里、希特勒、凱瑟琳·赫本、數(shù)學(xué)家陳潤之、一代偉人鄧小平等都是帕金森患者。
　　
　　帕金森癥病因
　　
　　帕金森癥是因人腦可分泌多巴胺（dopamine）的神經(jīng)元逐漸死亡而致。多巴胺負責神經(jīng)信息傳遞，包括控制肌肉活動。隨著多巴胺量降低，病患腦功能開始退化，反應(yīng)變得遲鈍、動作緩慢，接著肢體不受控抖動。
　　
　　治療方法
　　
　　帕金森病目前常用的治療方法原理是將目標鎖定在恢復(fù)多巴胺信號，以減輕癥狀的嚴重程度并改善患者的生活質(zhì)量，然而這些方法并不能治愈帕金森。
　　
　　干細胞療法可替換在疾病過程中丟失的特定多巴胺神經(jīng)元，因此有望成為極具前景的治療途徑。
　　
　　瑞典隆德大學(xué)瓦倫堡神經(jīng)科學(xué)中心和隆德干細胞中心的Malin Parmar博士說，“如果成功的話，將干細胞作為可移植的多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)細胞的來源，可能會在未來給帕金森病患者的治療帶來革命性的變化。”
　　
　　干細胞治療帕金森案例
　　
　　【案例一】
　　
　　2010年10月至2011年4月來自蘭州總醫(yī)院干細胞治療中心19例患者，其中男8例，女11例，中位年齡64歲，所有患者均經(jīng)過神經(jīng)內(nèi)科專科確診為PD，患病時間平均為4.5 年，多數(shù)患者經(jīng)過左旋多巴、美多巴等藥物治療或繼續(xù)藥物治療，癥狀持續(xù)加重。
　　
　　行腰穿鞘內(nèi)注射MSC 0.5×10^7個，為預(yù)防無菌性炎癥反應(yīng)同時給予地塞米松2mg，注射后去枕平臥6h，間隔1周再次注射上述劑量，共4次為1療程，間隔3個月可進行再次治療。
　　
　　治療后多數(shù)患者的部分癥狀得到改善，尤其以肌張力增高引起的異常癥狀改善明顯，敏感的患者治療后即有肌肉僵硬減輕，從Webster評分也可以看出，其中強直、姿勢、步態(tài)、震顫、面容改善較明顯（P均<0.01），而其他癥狀無改善或改善不明顯。
　　
　　不良反應(yīng)：5例出現(xiàn)輕微頭痛，占26%，休息或少量服用止痛藥物好轉(zhuǎn)，7例短暫發(fā)熱，不超過38.5℃，持續(xù)時間不超過1天，未予處理自行緩解，無其他不良反應(yīng)。

　　
19例帕金森氏癥患者MSC治療前后神經(jīng)系統(tǒng)評分比較

　　
　　【案例二】
　　
　　2007年3月至2012年3月解放軍第303醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科收治的38例帕金森病患者,于第2周期進行鞘內(nèi)注射臍帶間充質(zhì)干細胞治療。分析治療后臨床癥狀及體征改善情況。治療前及治療后1個月，采用帕金森病統(tǒng)一評分量表(UPDRS)對患者精神、行為、情緒、日常活動、運動功能、并發(fā)癥進行評價。結(jié)果所有患者的靜止性震顫、運動遲緩、肌強直、姿勢步態(tài)障礙均不同程度緩解，治療過程中及治療后患者各項生命體征均較平穩(wěn)。
　　
　　結(jié)論：短期內(nèi)即可部分改善患者的臨床癥狀，治療后患者UPDRS評分顯著改善 。

干細胞移植前后UPDRS評分比較(±s)

　　
　　【案例三】
　　
　　2018年，參與干細胞臨床試驗（NCT02452723）的帕金森患者房地產(chǎn)巨頭凱文.威克斯向改變他命運的神經(jīng)外科醫(yī)生公開表達了感謝。2013年10月24日，63歲的他被神經(jīng)科醫(yī)生確診為早發(fā)性帕金森氏病。2016年12月，他成為了全球首批接受干細胞注射相關(guān)試驗性腦部手術(shù)的患者之一。這是一項前所未有的試驗，由皇家墨爾本醫(yī)院神經(jīng)外科小組實施，涉及到將3000萬個神經(jīng)干細胞植入到大腦的14個不同位置中。

　　接受干細胞治療后，凱文成功地維持了原有的積極生活方式。凱文參與的臨床試驗采用的在研干細胞產(chǎn)品為ISC-hpNSC。ISC-hpNSC 細胞是從人類孤雌生殖干細胞中分化并且高度提純的神經(jīng)干細胞，由美國ISCO公司開發(fā)。
　　
　　2017年11月13日，ISC-hpNSC的I期臨床試驗結(jié)果公布，所有接受治療的第一批患者在安全性上都達到了試驗的主要終點。這是一項劑量遞增、開放標簽、單中心、無對照組的試驗，主要目的是評估3000萬至7000萬個神經(jīng)干細胞注射的安全性和初步療效，共有12名中度至重度帕金森患者接受顱內(nèi)移植干細胞。移植后，研究團隊對所有患者進行為期12個月的監(jiān)測，并在指定時間間隔評估治療的安全性和干細胞的生物活性。
　　
　　2017年11月底，皇家墨爾本醫(yī)院的神經(jīng)外科團隊又成功地為1例帕金森患者注射 ISC-hpNSC，并且無手術(shù)并發(fā)癥。
　　
　　【案例四】
　　
　　一項發(fā)表在《Transl Res》雜志上的前瞻性、無對照的單劑量試驗，對7例22至62歲的帕金森患者側(cè)腦室立體定向注射自體間充質(zhì)干細胞。
　　
　　術(shù)后10-36個月的隨訪觀察發(fā)現(xiàn)，其中3名患者的統(tǒng)一帕金森評定量表（UPDRS）評分持續(xù)改善，關(guān)閉期分值比基線值改善了22.9%，面部表情、步態(tài)等癥狀也出現(xiàn)了改善。2名患者接受間充質(zhì)干細胞移植后明顯減少了帕金森藥物的劑量。
　　
　　目前，用于治療帕金森病的干細胞有神經(jīng)干細胞和非神經(jīng)干細胞，非神經(jīng)干細胞包括骨髓間充質(zhì)干細胞、胎盤干細胞、臍帶干細胞等。 隨著干細胞移植治療帕金森病的深入研究，并且不斷取得有效進展，有望讓帕金森患者早日遠離顫抖！
　　
　　部分參考資料：
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