隨著我國(guó)人口老齡化速度加快，神經(jīng)退行性疾病患病率逐步升高。然而此類(lèi)疾病相關(guān)的有效治療方法卻寥寥無(wú)幾。干細(xì)胞為神經(jīng)退行性疾病的治療帶來(lái)了新思路。

        神經(jīng)退行性疾病介紹

　　這是一種大腦和脊髓的細(xì)胞神經(jīng)元喪失的疾病狀態(tài)。大腦和脊髓由神經(jīng)元組成，神經(jīng)元有不同的功能，如控制運(yùn)動(dòng)，處理感覺(jué)信息，并作出決策。神經(jīng)退行性疾病按表現(xiàn)出的病癥可以分為兩類(lèi)， 一類(lèi)影響運(yùn)動(dòng)， 另一類(lèi)影響記憶以及相關(guān)的癡呆癥。

　　神經(jīng)退行性疾病包括阿爾茨海默病、帕金森氏病、漸凍癥（肌萎縮性側(cè)索硬化癥）、多發(fā)性硬化癥、脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)等。

干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病相關(guān)研究

阿爾茨海默癥

　　目前，全球范圍有24項(xiàng)干細(xì)胞治療老年癡呆的臨床研究在美國(guó)臨床試驗(yàn)登記系統(tǒng)（ClinicalTrials.gov）中備案。

　　2018年4月，由韓國(guó)生物技術(shù)公司NatureCell及Rbio共同經(jīng)營(yíng)的生物之星干細(xì)胞研究所宣布，干細(xì)胞藥物AstroStem獲批在日本福岡三一診所（TrinityClinic Fukuoka）商業(yè)化使用。也就是說(shuō)4月12日起，該診所就可開(kāi)始使用干細(xì)胞藥物治療阿爾茨海默癥。

　　AstroStem屬于間充質(zhì)干細(xì)胞，采用了具有13年研發(fā)史的技術(shù)。該療法在美國(guó)開(kāi)展的I期和II期試驗(yàn)已于2016年11月獲得FDA審批準(zhǔn)入，自2008年以來(lái)，該研究團(tuán)隊(duì)一直在評(píng)估靜脈注射的安全性，并且靜脈注射的安全性已經(jīng)美國(guó)的臨床試驗(yàn)中得到了證實(shí)。在多項(xiàng)小分子藥物研究失敗的情況下，干細(xì)胞療法燃起阿爾茨海默病治療的新希望。

帕金森氏病

　　科研人員發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞可衍生成分泌多巴胺的神經(jīng)元，運(yùn)用干細(xì)胞療法有助于恢復(fù)帕金森病患者的神經(jīng)功能。

　　Aspen是一家為帕金森病患者提供自體神經(jīng)元替代療法的公司，由世界著名干細(xì)胞科學(xué)家Jeanne F. Loring博士任首席技術(shù)官。公司利用干細(xì)胞生物學(xué)和基因組學(xué)技術(shù)，為帕金森病提供了世界上第一個(gè)自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的神經(jīng)元替代療法。

　　目前，該公司的主要產(chǎn)品ANPD001正在接受研究性新藥（IND）的評(píng)估，主要用于治療偶發(fā)性帕金森氏病。Aspen的第二個(gè)產(chǎn)品ANPD002將基因校正和自體神經(jīng)元療法相結(jié)合，用于治療帕金森氏病的遺傳形式。

　　2019年，河北醫(yī)科大學(xué)報(bào)道，他們對(duì)34例帕金森患者應(yīng)用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞外周靜脈滴注移植治療。對(duì)納入患者進(jìn)行自身前后對(duì)照研究， 結(jié)果顯示人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞經(jīng)靜脈移植對(duì)帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者運(yùn)動(dòng)功能及睡眠質(zhì)量。

漸凍癥

　　冰桶挑戰(zhàn)和北大女博士婁濤的去世，讓大家認(rèn)識(shí)了漸凍癥，這類(lèi)神經(jīng)退行性疾病，目前無(wú)有效的治療手段。

　　2020年年初，Kadimastem公司宣布他們開(kāi)展的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）細(xì)胞治療的I/IIa期臨床試驗(yàn)取得重大進(jìn)展。

　　事實(shí)上，這家機(jī)構(gòu)開(kāi)發(fā)的這款療法也曾多次被報(bào)道——AstroRx。這是一款從多能干細(xì)胞分化而成的神經(jīng)支持類(lèi)細(xì)胞（人類(lèi)星形膠質(zhì)細(xì)胞），可用于治療ALS和其他神經(jīng)退行性疾病。

　　治療3個(gè)月后，ALS患者運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分改善0.26分，而治療3個(gè)月前同一患者運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分惡化0.87分。經(jīng)過(guò)6個(gè)月的監(jiān)測(cè)，未見(jiàn)嚴(yán)重副作用，無(wú)治療劑量相關(guān)的毒副作用。

　　目前該機(jī)構(gòu)正在探究如何優(yōu)化治療策略以取得更好的治療效果。而早在2018年11月，F(xiàn)DA就授予AstroRx的孤兒藥定位用于治療ALS。

多發(fā)性硬化癥

　　關(guān)于干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥，其實(shí)早在2008年漢氏聯(lián)合科研團(tuán)隊(duì)就對(duì)其進(jìn)行了研究。1位55歲女性，入院檢查顯示感覺(jué)喪失，四肢癱瘓，經(jīng)傳統(tǒng)醫(yī)療手段治療8個(gè)月后病情沒(méi)有改善。2008年8月，開(kāi)始間充質(zhì)干細(xì)胞治療，移植3天后，患者感官受損明顯減輕。移植9天后，患者可以坐起。移植52天后，患者在神經(jīng)系統(tǒng)方面表現(xiàn)出明顯的改善，甚至可以不用家人幫忙做一些事情。移植5個(gè)月后，她可以在不需要幫助的情況下慢慢走動(dòng)，恢復(fù)良好。

脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)

　　《中國(guó)組織工程研究》期刊于2013年發(fā)表一項(xiàng)相關(guān)研究：對(duì)接受間充質(zhì)干細(xì)胞治療的27例確診脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)患者進(jìn)行綜合統(tǒng)計(jì)分析，其中6例進(jìn)行自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞腰穿治療，21例行異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞腰穿結(jié)合靜脈輸注治療。結(jié)果顯示，所有27例脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)患者行間充質(zhì)干細(xì)胞治療過(guò)程中以及治療前后均未及明顯不良反應(yīng)。其中6例患者采用自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療后效果均不明顯。另外21例患者行異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療，治療后3個(gè)月與治療前比較，患者自覺(jué)癥狀均有一定程度改善，ICARS評(píng)分明顯降低(P0.05)。說(shuō)明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療是安全的，可以一定程度地改善脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)患者的臨床癥狀，提高患者生活質(zhì)量。

　　隨著時(shí)間推移，科研工作者們?cè)诟杉?xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病相關(guān)的研究越來(lái)越多。同時(shí)，干細(xì)胞已被應(yīng)用于多種衰老相關(guān)性疾病，如老年性關(guān)節(jié)炎、老化衰弱癥、中老年人常見(jiàn)的心腦血管疾病。由此可見(jiàn)，干細(xì)胞對(duì)提高老年人生活質(zhì)量、緩解或治愈病痛具有重要作用。