打開盧伽雷氏癥神秘之門的鑰匙——干細胞療法
遺傳、分子和干細胞技術(shù)結(jié)合才短短幾年， 科學(xué)家們已越來越多地使用“ 培養(yǎng)皿中的疾病 ”模型來研究遺傳、分子和細胞缺陷。 但是 Cedars-Sinai 再生醫(yī)學(xué)研究所領(lǐng)導(dǎo)的一個醫(yī)生和科學(xué)小組卻對盧伽雷氏癥的研究更進了一步。 盧伽雷氏癥也叫肌萎縮性側(cè)索硬化癥，是一種致命的疾病。他們的研究發(fā)表在10月23日的《科學(xué)-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》期刊。
近年來發(fā)明的誘導(dǎo)多能干細胞方法使得在實驗室中研究疾病成為可能。Cedars - Sinai 再生醫(yī)學(xué)研究所主導(dǎo)的這次研究所用細胞是由該所的誘導(dǎo)多能胞核心設(shè)施生產(chǎn)的。 研究人員將盧伽雷氏癥患者的皮膚刮片細胞轉(zhuǎn)化成攜帶盧伽雷氏癥遺傳缺陷的運動神經(jīng)元，他們主要關(guān)注C9ORF72基因（家族性盧伽雷氏癥的最主要原因），以探究這個基因如何誘發(fā)疾病。結(jié)果發(fā)現(xiàn)C9ORF72基因能改變RNA結(jié)構(gòu)，導(dǎo)致一系列核苷酸非正常地集聚。 研究人員認為成千上萬的核苷酸集聚有可能“ 有毒 ”。于是他們在實驗室培養(yǎng)皿中使用一種創(chuàng)新的干細胞技術(shù)來創(chuàng)建神經(jīng)元： 用一小段基因材料制成分子，插入神經(jīng)元中，阻止缺陷基因的破壞性影響。 另一個機構(gòu)的研究人員近日領(lǐng)導(dǎo)的一個類似的等位基因特異的寡核苷酸（ASO）策略已進入一期臨床試驗。“從某種意義上說，這代表基于病人的干細胞模式的全方面。它給研究人員提供了大量研究的機會，可以在臨床轉(zhuǎn)化前在實驗室中研發(fā)潛在治療方式，” Cedars-Sinai再生醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)肌肉科主任Robert H. Baloh評論說。
Cedars-Sinai再生醫(yī)學(xué)研究所主任Clive Svendsen博士有十余年盧伽雷氏癥研究經(jīng)驗。 用他的話來說“盧伽雷氏癥可能是最殘酷的，最嚴重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，但我相信干細胞方法是解開這種和其他毀滅性疾病奧秘的關(guān)鍵。在Cedars-Sinai再生醫(yī)學(xué)研究所，我們正在探索其他基于干細胞的療法。”
