多發(fā)性硬化臨床試驗破冰獲批
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準進行多發(fā)性硬化的干細胞治療臨床試驗
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紐約Tisch多發(fā)性硬化研究中心的的消息報道美國食品藥品監(jiān)督管理局批準進行多發(fā)性硬化的自身神經(jīng)干細胞治療的I期臨床試驗。
多發(fā)性硬化是一種慢性疾病，侵犯中樞神經(jīng)系統(tǒng)（脊髓，視神經(jīng)和腦）。常見癥狀是肢體麻木，更嚴重比例會出現(xiàn)癱瘓和失明。根據(jù)多發(fā)性硬化癥基金會的數(shù)據(jù)，現(xiàn)有350，000～500，000確診病例，每周有200人被診斷為多發(fā)性硬化癥。
新的再生醫(yī)學策略涉及使用來自20例多發(fā)性硬化患者骨髓的自身間充質(zhì)干細胞衍生的神經(jīng)前體細胞（MSC-NPs）。這些干細胞將注入患者的腦脊液中。臨床試驗的主要目的是判斷治療的安全性，其次是檢測治療的有效性。干細胞注射間隔3個月進行一次，最終注射后隨訪監(jiān)控多達27個月。臨床前的檢測數(shù)據(jù)表明，干細胞注射后，7例患者的腦炎癥反應減輕，髓鞘修復，神經(jīng)元結構和腦功能均得到改善。
類似的試驗曾在2011年在英國開展，作為II期臨床試驗，獲得來自多發(fā)性硬化協(xié)會和英國干細胞基金會1百萬英鎊的資助。試圖探索干細胞能否延緩，阻止或者是逆轉(zhuǎn)多發(fā)性硬化癥患者的腦脊髓損傷。
這是美國食品藥品監(jiān)督管理局第一次批準進行干細胞直接注入多發(fā)性硬化癥患者腦脊液中，代表著多發(fā)性硬化癥研究和治療的一個令人興奮的進步。
