基因轉(zhuǎn)載能否使干細胞治療如虎添翼？
加拿大和英國兩個不同的研究機構(gòu)正在使用基因和干細胞療法對病患進行心臟病治療的臨床試驗。加拿大的試驗還需持續(xù)兩年之久，英國的試驗將在三年內(nèi)結(jié)束。
之前，渥太華醫(yī)院研究所人員嘗試給心臟病發(fā)作病人注射內(nèi)皮祖細胞。在病人心臟病發(fā)作后不久取得他們的血液樣本， 從中收獲內(nèi)皮祖細胞，然后將這些細胞注入心臟，希望它們會幫助肌肉再生。然而這些細胞并不能有效形成新組織。 目前的臨床試驗中，研究人員正在嘗試用基因改良干細胞，計劃加入一種能刺激血管生長、提高組織愈合的內(nèi)皮型一氧化氮合酶基因。渥太華醫(yī)院研究所首席研究員Duncan Stewart說：“我們的策略是通過提供額外的對再生活動至關重要的基因， 使細胞變得年輕有活力， 從而更好地刺激心臟修復，減少瘢痕組織和恢復心臟高效泵血的能力”。加拿大此次試驗的第一名患者是68歲的Harriet Garrow，她在2013年7月心臟病突發(fā)。Garrow接受隨機雙盲臨床試驗三種治療方式中的其中一種（正常干細胞、或基因改良的干細胞、或自身血漿的安慰劑注射）。臨床試驗后Garrow告訴《赫芬頓郵報》：“我感覺很好。 每一天我都變得更好、更強壯。”
在英國，另一項臨床試驗業(yè)已開始。倫敦帝國學院的研究人員使用載體病毒將SERCA2基因?qū)胄呐K衰竭患者。該基因表達參與鈣信號的一種蛋白，能使心臟泵出更有效。英國皇家布魯頓醫(yī)院的心臟病專家顧問Alexander Lyon 博士說 ：“早期試驗表明治療是安全的。 但是， 我們需要大型的研究才能確定基因療法真的起作用。”
雙盲試驗（double blind clinical trial）：指在試驗過程中，測驗者與被測驗者都不知道被測者所屬的組別（試驗組或?qū)φ战M）。 在新藥的早期試驗中采取用試驗組和控制組進行比較的方法來控制和排除偏誤。通過將兩組病人的治療效果進行對比，可以得出這種新藥的效果。
安慰劑（placebo）：指不含任何藥理成分的制劑或劑型， 外形與真藥相像。 服用安慰劑，對于那些渴求治療、對醫(yī)務人員充分信任的患者，能在心理上產(chǎn)生良好的積極反應，從而改善人的生理狀態(tài)，達到所希望的藥效，這種反應被稱為安慰劑效應。
上一條：干細胞療效與供者的年齡成反比
